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Transplante de células-tronco para a doença falciforme é seguro?

O transplante de células-tronco é a única terapia curativa para doença falciforme, mas as evidências positivas desse procedimento ainda são limitadas. Para relatar os resultados de transplantes entre irmãos HLA-idênticos, pesquisadores realizaram um grande estudo com mais de 1.000 pacientes.

Para esta análise, cientistas realizaram um estudo retrospectivo, baseada no registo de 1.000 pacientes (média de idade: 9 anos; 86% eram crianças) em 106 centros de 23 países. As células-tronco da medula óssea foram utilizadas em 83,9% dos transplantes e a maioria dos pacientes apresentou condicionamento mieloablativo (87%).

 

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Em um acompanhamento médio de 5 anos, a sobrevivência livre de eventos foi de 91,4% ([IC] = 95%, 89,6%-93,3%) e e a sobrevida global de 92,9% ([IC] = 95%, 91,1% -94,6%). Esta sobrevida foi menor de acordo com a idade avançada ao realizar o transplante ([HR] = 1,09; p <0,001) e maior para os procedimentos realizados após 2006 ([HR] = 0,95; p = 0,013).

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Entre os resultados negativos, 23 pacientes apresentaram falência do enxerto; 70 pacientes morreram, sendo a causa mais comum infecção. Os resultados confirmam dados anteriores de outros ensaios de que o transplante de células-tronco para a doença falciforme é seguro e os benefícios são duráveis.

Referências:

  • Gluckman E et al. Sickle cell disease: An international survey of results of HLA-identical sibling hematopoietic stem cell transplantation. Blood 2016 Dec 13. (https://dx.doi.org/10.1182/blood-2016-10-745711)